神奇的AAQ，可使失明老鼠短暂重见光明

fengzhi2008

一项新的研究发现，直接在失明小鼠眼睛中注射一种特殊的化学物质可以使其暂时复明，这为治疗失明提供了一种新思路。研发人员正在努力改良此化学物质，希望可以将其应用于人类。
失明最常见原因有二：一是遗传导致的色素性视网膜炎，二是随着年龄增长的黄斑部退化。它们均会损害视网膜上使眼睛感光的杆状体和锥细胞。治疗这些形式的失明必须恢复视网膜机能，我们已经研发出了一些方法比如干细胞注射，利用病毒植入光敏化合物，还有的会用到一些电子设备和人工视网膜。不过现在不需要任何外来物质或干细胞，一种叫做AAQ的化学物质也可以使这些受损细胞再次感光。

加州大学伯克利分校的分子和细胞生物学教授 Richard Kramer 带领他的研究员选择了 AAQ，因为它是一个光线下可兴奋神经元的光控开关。它结合在杆状体和锥细胞表面的钾离子通道，暴露在光线下时，使离子流动发生改变，从而激活神经元。Kramer 和慕尼黑大学化学家 Dirk Trauner，也是他的合著者之一，几年前第一次合成了AAQ。在这个实验中，团队使用了转基因小鼠，它们的杆状体和锥细胞会在出生几月后坏死。研究人员表示，小鼠在注射AAQ后会躲避光线，收缩瞳孔，这表明它们的大脑正在接收光信号。


在同一杂志的另一篇研究中，科学家称基因疗法可以恢复失聪小鼠的听力。遗传性失聪的实验室小鼠首次被治愈，这对于人类的潜在治疗有里程碑式的意义。这次失明研究的关键突破在于没有引入外来基因，也不需要干细胞或者病毒，只有AAQ独立作用。AAQ是一个相当简单的化学物质，可以很方便地应用于其他疗法。研究人员说它的有效期仅几天，但是，重复注射对盲人恢复视力的副作用可能更小。这项研究发表于本周的 Neuron 杂志上。