基因编辑技术，是福还是祸？

fengzhi2008

以往只在科幻小说中出现的基因编辑技术，即将成为现实。
早在20世纪初，医学研究者就发现，某些疾病的诱因其实是基因缺陷。1909年，遗传学家 Archibald Garrod 就指出，一些家族中流传着“天生的新陈代谢紊乱”，与著名的“孟德尔遗传学说”不谋而合。受此激发，20实际40年代，George Beadle 和 Edward Tatum 在斯坦福大学研究发现了，各种新陈代谢酶与之相对应的基因片段，分离特定基因后，细胞就不能产生相应的酶。并由此获得了诺贝尔奖。数十年后，今天我们已经发现，基因突变可以导致的疾病有数千种之多。
如果某种疾病的起因是基因缺陷，那么治疗起来就有据可循：修复该基因。但具体治疗操作却不简单，因为编辑人类DNA的难度相当大。所以医学上采用了更加可行的方法，如果可行便用药物治疗。药物可以缓解遗传疾病带来的痛苦，但却不治本，患者需要终身服用药物。不过对某些遗传疾病而言，一般治疗方法效果也很明显，并且代价也不会太高昂。比如苯丙酮酸尿症，患儿只需在日常饮食中尽量少摄入苯基丙氨酸，几乎就可以避免所有并发症。然而，对很多遗传疾病而言，基本的治疗手段还是无法达到目标。因此，科学家们一直都在探索人类基因有效的编辑技术。
不过步伐却相当缓慢，而且一些大胆的尝试还大大挫败了医学界。1999年，18岁的 Jess Gelsinger 在接受一项基于病毒的基因疗法后，身体产生了严重的免疫反应。直到数十年后的2012年，欧洲才获批了第一项基因疗法，而这一疗法仍没通过美国食品和药物管理局的认证。
然而，最近几年，基因疗法似乎迎来了一股突如其来的春风。同是在2012年， 瑞典于默奥大学和加州大学伯克利分校的 Emmanuelle Charpentier 和 Jennifer A. Doudna 等研究者表示，可利用酿脓链球菌的 CRISPR/Cas9 酶实现基因编辑。而之前科学家们还发现，锌指核酸酶(2003年)和转录激活因子样效应物核酸酶(2011年)同样可以用来实现基因编辑。在这三大酶的帮助下，使人体基因精确编辑成为现实。它们无疑为遗传疾病探究领域注入了一支强心针。
它们同样可以革新基因疗法吗？最新研究表明，已经不再遥远。意大利圣拉斐尔生命健康大学和加州 Sangamo 生物科技公司前不久刚公布，可以利用锌指核酸酶，成功修复严重联合免疫缺陷症患者骨髓细胞基因。虽然研究者们没有将修正后的细胞再植入患者体内，但如果这项技术进入临床实验，这个程序比不可少。
另外，最近德国蒂宾根大学的研究者们，也成功修复了帕金森患者的细胞基因。过程中并没有使用患者的脑细胞，而是皮肤细胞，修复后首先培育成骨髓干细胞，再培育成神经细胞。采用锌指核酸酶技术修复GBA1基因中的片段，科学家们发现这些神经细胞的功能恢复了正常状态。表明，这一过程同样可以用于制作健康的细胞，再植入到帕金森患者的脑部。
这些研究并没有完全停留在实验阶段，锌指核酸酶基因疗法已经实现了HIV治疗的成功案例(也有巧合性)。而接下来基因疗法的目标将是 AIDS 和 白血病这类，因为这些带病细胞的相关基因更易清除，编辑甚至是再植入。而最新的 CRISPR/Cas9 技术，可以帮助实现身体其它部位细胞基因的编辑。据 MIT 报告，通过向血液注入 CRISPR/Cas9 酶，可以修复小白鼠肝脏细胞的基因。
基因修复技术成熟后，基因疗法的难题将越来越小。然而，如果技术成熟后被滥用会造成何种后果呢？科学家曾指出，即使对基因进行某种细微的改变，人体也会出现巨大的变化。比如，可以通过基因技术达到增强运动员的表现，改变人体的外貌特征的效果？防止生出来的小孩是同性恋，父母也可以通过改变自身基因来实现？这些科幻小说中的想象，可能不都是空想。毕竟，这项技术已经到来。